Pesquisa
Clínica

Fase I

Avaliação inicial em humanos (20 a 100), tolerância em voluntários saudáveis:

• Maior dose tolerável.
• Menor dose efetiva.
• Relação dose/efeito.
• Duração do efeito.
• Efeitos colaterais.

Farmacocinética no ser humano (metabolismo e biodisponibilidade).

É o primeiro estudo em seres humanos em pequenos grupos de pessoas voluntárias, em geral sadias de um novo princípio ativo, ou nova formulação pesquisado geralmente em pessoas voluntárias. Estas pesquisas se propõem estabelecer uma evolução preliminar da segurança e do perfil farmacocinético e quando possível, um perfil farmacodinâmico.

Fase II (Estudo Terapêutico Piloto)

Primeiros estudos controlados em pacientes, para demonstrar efetividade potencial da medicação (100 a 200).

• Indicação da eficácia
• Confirmação da segurança
• Biodisponibilidade e bioequivalência de diferentes formulações
• (Estudo Terapêutico Piloto)

Os objetivos do Estudo Terapêutico Piloto visam demonstrar a atividade e estabelecer a segurança a curto prazo do princípio ativo, em pacientes afetados por uma determinada enfermidade ou condição patológica. As pesquisas realizam-se em um número limitado (pequeno) de pessoas e frequentemente são seguidas de um estudo de administração. Deve ser possível, também, estabelecer-se as relações dose-resposta, com o objetivo de obter sólidos antecedentes para a descrição de estudos terapêuticos ampliados.

Fase III

Estudos internacionais, de larga escala, em múltiplos centros, com diferentes populações de pacientes para demonstrar eficácia e segurança (população mínima aprox. 800).

• Conhecimento do produto em doenças de expansão.
• Estabelecimento do perfil terapêutico:
  › Indicações
  › Dose e via de administração
  › Contra-indicações
  › Efeitos colaterais
  › Medidas de precaução
• Demonstração de vantagem terapêutica (ex: comparação com competidores).
• Farmacoeconomia e qualidade de vida.
• Estratégia de publicação e comunicação (ex: congressos e workshops).

Fase IV

Estudo Terapêutico Ampliado

São estudos realizados em grandes e variados grupos de pacientes, com o objetivo de determinar:

• O resultado do risco/benefício a curto e longo prazos das formulações do princípio ativo.
• De maneira global (geral) o valor terapêutico relativo.
• Exploram-se nesta fase o tipo e perfil das reações adversas mais frequentes, assim como características especiais do medicamento e/ou especialidade medicinal, por exemplo: interações clinicamente relevantes, principais fatores modificatórios do efeito tais como idade etc.

Fase V

Após aprovação para comercialização do produto

• Detectar eventos adversos pouco freqüentes ou não esperadas (vigilância pós-comercialização)
• Estudos de suporte ao marketing
• Estudos adicionais comparativos com produtos competidores
• Novas formulações (palatabilidade, facilidade de ingestão)

Fase VI

São pesquisas realizadas depois de comercializado o produto e/ou especialidade medicinal.

Estas pesquisas são executadas com base nas características com que foi autorizado o medicamento e/ou especialidade medicinal. Geralmente são estudos de vigilância pós-comercialização, para estabelecer o valor terapêutico, o surgimento de novas reações adversas e/ou confirmação da freqüência de surgimento das já conhecidas, e as estratégias de tratamento.

Nas pesquisas de fase IV devem-se seguir as mesmas normas éticas e científicas aplicadas às pesquisas de fases anteriores.